罕见疾病,实验室的新宠
作者:挚悚诚
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支票52亿美元(44亿欧元)

这就是爱尔兰制药公司Shire即将签署收购美国生物技术公司NPS Pharmaceuticals的原因

这种不为公众所知的生物技术专门研究罕见疾病

不顾一切,这个利基已成为制药行业最赚钱的一个

“到2020年,所谓的”孤儿药“的销售额将以每年近11%的速度增长,而针对较大人群的”常规“药物的销售额将同期仅增长4%

期间,“EvaluatePharma的乔纳森加德纳说

一句话:这个不到1000亿美元的市场到2020年将达到1760亿美元

三十年前美国投票赞成孤儿药法案时难以想象的数字( 1983)

当时,医生只有不到40种药物可供治疗

他们现在有将近400人

为了达到这一点,美国人向实验室铺开了红地毯,鼓励他们投资稀有疾病

该研究部分由公共资金资助,随着临床试验的简化,其成本正在下降

它们涉及的步骤较少,包括较少的患者:对于λ药物而言,数百(或非常罕见的疾病时为数十)而数千人

营销授权(MA)应用程序也会更快地进行审核

首先,每种药物都有了七年,或十年在欧洲,成立于2000年的类似装置,以美国的市场独占权“这个庇护所允许的实验室最大限度地发挥其...

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